Благодаря генным исследованиям американских ученых появилась возможность лечения врожденной слепоты. Рабочие копии гена GUCY2D, мутации которого приводят к тяжелым нарушениям зрения, доставили прямиком в глаза пациентов. У всех испытуемых зрение стало лучше, при этом побочных эффектов обнаружено не было.
Слепота Лебера — одно из самых распространенных и тяжелых генетических заболеваний, ведущих к серьезным нарушениям зрения. Изменение гена GUCY2D становится причиной нарушения трансформации света в электрохимические сигналы, которые становятся очень слабыми. В результате зрение сильно снижается.
Но даже если человек был слеп в течение десятков лет, многие клетки сетчатки способны нормально функционировать. А это значит, что генная терапия в перспективе сможет возвращать зрение, хоть и частично.
Ученые провели испытания на трех добровольцах. Пациентам вводили под сетчатку безопасный вирус-переносчик гена. Далее в течение двух лет велось наблюдение.
В перспективе путем увеличения дозы препарата ученые смогут восстанавливать людям зрение еще эффективнее.
